Flagship合伙人：以Moderna为例，如何定义高效、高增值潜能的生物平台

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作者：思宇研究院官方

此前，两位来自 Flagship Pioneering 的高管 Avak Kahvejian 和 Noubar Afeyan，以 Moderna 为例，针对目前高速发展的生物平台技术进行了专业的解读和评论。

Avak Kahvejian 博士为多家知名企业创始人，他自 2011 年起长期担任 Flagship Pioneering 的合伙人，此外还创建并任职于多家上市和私营公司。包括 Rubius Therapeutics（NASDAQ：RUBY）和 Seres Therapeutics（NASDAQ：MCRB）等。 Noubar Afeyan 于 2000 年创立了 Flagship Pioneering 并担任公司 CEO。此外，Afeyan 还在包括 Moderna（NASDAQ：MRNA）在内的多家上市公司和私人旗舰公司的董事会内任职，并担任 Rubius Therapeutics（NASDAQ：RUBY）、Omega Therapeutics、Tessera Therapeutics 等公司的董事长。 针对该评论文章，生辉进行了不改变原意的编译：在 COVID-19 肆虐期间，人类高效地完成了针对新冠病毒的解析工作，并进一步设计、制造相关疫苗和药物，直到完成后续的测试以及分发流程。 这种迅速反应并不仅仅是依靠运气，也不是一味推进发明和研究就能够实现的。 而是基于不断发展和成熟的生物平台技术，从而快速应对和遏制全球紧急性的生物威胁。对此，我们不禁要问：什么是生物平台？它是如何影响了当前的生物技术领域？ 在科技领域，我们能够很容易地理解平台概念：一个核心框架和生态系统，允许用户在其中创建多个应用程序。例如苹果的 iOS 操作系统，可以构建几乎无限数量的应用程序；又或者是网络云端服务器，可以为各种业务功能和行业提供服务。 而在生物技术领域，人们就很难理解和想象生物平台的具体功能了。 对此，Flagship 将生物平台定义为一项生物技术：在该技术的基础之上，可以实现定向化设计和可重复地制造药物和各类可持续产品。一个生物平台必须具有两个核心准则：首先，其必须能够服务于广泛领域的多种应用；其次，必须具备同一领域内的通用性，即成功研发案例能够快速推进同领域后续研发工作。越是充分满足这些准则的生物平台，其功能性就越强，价值也更高。 如果某一项系统未能满足两项必备准则，那么它就只是一套工具或 “一袋产品”。既不算是真正的生物平台，也就不具备生物平台应有的高效性和指数级增值潜力。 需要说明的是，尽管部署和搭建生物平台通常需要多种技术和学科的交叉组合，但是仅有单纯的技术组合并不意味着创建生物平台。同样道理，尽管一个成功的生物平台能够产生数个并行的产品项目，但是多种药物项目、以及项目和产品的整合也并不能代表一个生物平台。 基于以上准则，生物平台不仅能够并行生成多个相关或不相关的产品以解决广泛的问题和市场需求，而且还能够灵活地快速启动新举措以应对新的机遇和挑战。Moderna 的信使 RNA (mRNA) 生物平台是一个非常典型的例子。该生物平台主要用于分析并开发所需的 mRNA 序列，从而可以编码各种治疗性蛋白质并用作药物或疫苗。 该公司平台以设计、制造和测试 mRNA 作为核心技术，并将其应用于多种疫苗（包括针对巨细胞病毒、寨卡病毒、流感等） 、抗病毒抗体、抗癌药物和罕见病酶替代疗法等技术的开发过程中。基于这种研究模式，Moderna 可以平行开展多数量、 多样化的产品项目。 图丨基于 mRNA 平台进行多个领域内的研究（来源：Moderna） 更加引人注目的是，该公司能够在 COVID-19 蛋白质序列发布后的短短两天内，迅速引导其生物平台以创建并开发新蛋白质。除了必须扩大规模以满足全球数亿剂供应疫苗的制造和灌装需求之外，该公司和平台并不需要为应对持续发展的新冠疫情而不断进行药物设计和修改工作。作为一个真正的 通用性生物平台，其价值潜力已经毋庸置疑。 从高效性上来看，抛开那些并不依赖于生物平台的大型制药公司不谈，即便是那些与生物平台公司合作以实施疫苗或其它疗法的公司，也很难像 Moderna 一样对新冠疫情做出如此迅速的反应。 除此之外，生物平台的另一个重要好处是，能够将其所有的下属实施例按照不同应用领域进行分类， 通过分析某一类别中的成功案例，即可显著预测该类别中其他产品成功的可能性。此前，Moderna 和美国国家过敏症和传染病研究所 (NIAID) 的科学家们便对基于 mRNA 的疫苗（例如针对新冠病毒）研发和效果深信不疑。这就要归功于 Moderna 在寨卡病毒和巨细胞病毒 mRNA 疫苗的临床前和临床试验获得的成功，使依靠动物模型和病毒中和实验来预测新型 mRNA 疫苗的有效性和安全性具有强大的说服力。 与之相比，单纯基于小分子或蛋白质药物疗法则并不具备这种预测的潜能。对于该领域而言，针对某一靶点成功设计出小分子药物并不能给予同类新药设计以启示或为其提高效率。 因此我们可以认为，生物平台将各个单独的问题联系起来并为后续工作指明了方向。一旦在某一应用领域打下了头阵，对于后续领域内的横向扩展就有极大的促进作用。

（来源：Moderna）

令人兴奋的是，随着人们不断深入和理解生物学，大量新的生物平台正在涌现，包括基于核酸、基于细胞和计算模型等技术，从而更快地产生更合理、更有效的药物。 具有广泛应用性和通用性的生物平台在生物学领域中具备无限可能性，该技术正在推动我们进入生物学和医学的黄金时代。在这个时代，我们将不再依靠运气来寻找治疗方法，而是科学地设计并产生具有创造性的解决方案，帮助人类实现长久、高质量且更有成效的健康生活。

参考资料：https://www.flagshippioneering.com/stories/why-bioplatforms-matter-and-can-even-save-the-world

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